– Evalueringen av Nye metoder er viktig for så mange, og det handler om liv og helse. Så vi går til dette arbeidet med stort alvor, sier Jens Plathe, prosjektleder i Proba samfunnsanalyse.
Jens Plahte, Proba Samfunnsanalyse
– Vi må velge ut noen enkeltsaker som dels kan belyse når systemet fungerer etter hensikten, og saker som kan belyse hvordan systemet fungerer når det settes under stress. Vi har fått mange innspill fra referansegruppen, og fortsetter å samle inn data frem til sommeren. Innen utgangen av oktober skal vi levere sluttrapporten, sa Plathe.
Han var invitert til å fortelle om prosjektet på årets første møte i møteserien Fremtidens kreftbehandling, der temaet var nettopp evalueringen av Nye metoder. Møteserien er i flere år blitt arrangert av Kreftforeningen, Oslo Cancer Cluster og LMI, i samarbeid med Janssen, MSD og AstraZeneca.
Her kan du se hele møtet
Kreftpasient Kjetil betalte gentesten selv
Evalueringen av systemet, som så mange er enige om at må forbedres, har vakt stor interesse, og det digitale møtet samlet rundt 370 deltakere rundt i hele landet. Vi fikk også høre historien til Kjetil, som har prostatakreft, og hvordan han sammen med legen sin, Andreas Stensvold, har funnet stadig nye måter å teste ut nye medisiner på – også delvis på tross av systemet – slik at han fortsatt er i live i dag. Historien hans sier noe om hvordan systemet, slik det er rigget i dag, har fått konsekvenser for pasientene og deres – til tider – kronglete vei til riktig behandling.
– Jeg har kjent Kjetil i mange år, og han har gjennomgått alt av standardbehandling, både cellegift og godkjente medisiner. Men disse virket veldig dårlig. Det var tydelig at Kjetil ikke var en standardpasient, så vi måtte tenke på en annen måte, og gjøre flere undersøkelser – blant annet genanalyser. Men han disse måtte han betale for selv, forteller Stensvold.
Blant annet ville de finne ut om Kjetil hadde en genprofil som tilsa at han trengte en medisin som var beregnet på brystkreft, ikke prostatakreft. For Kjetil var det ikke vanskelig å ta valget om å betale for gentesten selv.
– Det var ikke noe annet alternativ enn å finne de pengene. Det begynte å se mørkt ut, så det var min eneste mulighet, sier han.
Da resultatene fra gentesten kom fra USA, satte Kjetil seg i bilen og kjørte hjem til legen sin for å levere resultatene.
– Vi endte med en off label-behandling, det vil si at Kjetil fikk en medisin som er godkjent i Norge, men til en annen kreftform. Og dette var ikke en avgjørelse jeg tok alene, den ble tatt etter en grundig juridisk og etisk vurdering. Det var også et kostnadsaspekt her, for hvis vi hadde sagt nei til off label-behandlingen måtte Kjetil ha betalt medisinen av egen lomme, sier Stensvold.
Behandlingen, som er en kombinasjonsbehandling med to immunterapier, startet de med i oktover 2020, og i løpet av få uker merket Kjetil at klumpene ved kragebeinet var borte. I desember var PSA-verdiene så lave at de ikke var målbare. Kreftlege Stensvold er rørt.
– Jeg har utsatt Kjetil for bivirkninger og nerveskader med de tidligere behandlingene. Men ingenting er likevel hyggeligere enn å se at nå har kreftsvulstene forsvunnet. Det er første gang siden 2014 at vi ikke ser noen metastaser hos ham, nesten alle kreftsvulster har forsvunnet. Det er veldig gøy, og man blir litt rørt selv, sier legen.
Men han etterlyser et bedre system, med mulighet for genanalyser og persontilpasset behandling. Noe er allerede på vei, men det er på overtid.
– Vi tilbyr behandlinger som ikke har effekt, fordi ny behandling er for dyr eller av andre grunner får nei i Nye metoder. Jeg syns danskene har et godt system der fagpersoner er dypt involvert, og der er det åpenhet og transparens om beslutningene, sier Stensvold.
Evalueringen skal besvare to hovedspørsmål
Prioriteringssystemet Nye metoder ble etablert i 2013, og har hatt noen «startproblemer» som etter 7 år ikke lenger kan kalles startproblemer. Myndighetene har derfor bestemt at systemet skal evalueres, og Helse og omsorgsdepartementet ga Proba evalueringsoppdraget. Proba har knyttet til seg Institutet för Hälso- och Sjukvårdsekonomi (IHE) i Lund i Sverige, samt flere uavhengige forskere: professor Kristin Bakke Lysdahl ved Universitetet i Sørøst-Norge, professor emeritus Ivar Sønbø Kristiansen og professor emeritus Aslak Syse. Professor Olav Helge ved Universitetet i Tromsø og førsteamanuensis Anne Kjersti Befring fra Universitetet i Oslo er eksterne kvalitetssikrere. I tillegg har Proba opprettet en rådgivende referansegruppe med 14 medlemmer som representerer pasientene, industrien, sykehusene, myndighetene og andre aktører.
Sluttrapporten Proba skal levere, skal besvare to hovedspørsmål.
Er dagens organisering og saksbehandlings¬proses¬ser i sys¬temet hensiktsmessig utformet og egnet til å oppnå de fastsatte målene?
Og er sys¬temet rustet til å møte fremtidens medisinsk-teknologiske utvikling, herunder utvikling av persontilpas¬set medisin?
Stor enighet om utfordringene
Hva er utfordringene med Nye metoder? Det er stor enighet om at tiden det tar, mangelen på åpenhet og hvordan usikre data i studier med presisjonsmedisin skal håndteres, er blant de viktigste. Også behovet for alternative prisløsninger går igjen i ønskene. Nederst i saken kan du se videoer der alle møtearrangørene fremhever de tre viktigste sakene de mener evalueringen av Nye metoder bør ta for seg.
Revolusjonen de siste årene, med immunterapier, målrettede behandlinger og genterapier, gjør at behandlingsmulighetene overstiger tilgjengelige ressurser, og særlig innen kreftbehandling. Flere av de nye kreftbehandlingene er så lovende at enkelte kreftformer går fra å være dødelige til å kunne leves godt med, og kanskje til og med bli kurert. Men hvordan skal helsetjenesten, som betalere, og legemiddelindustrien, som leverandører, bli enige om verdien av disse behandlingene når usikkerheten om effektene er så store? Hvordan kan de ulike aktørene bidra til at systemet blir mer rigget for fremtidens kreftbehandling?
Tid og nye dokumentasjonspakker
For Legemiddelverket, som gjør metodevurderingene som ligger til grunn for beslutningene i Nye metoder, gjør de nye avanserte terapiene hverdagen mer utfordrende. Enhetsleder Einar Andreassen sier at deres oppgave er å følge det som står i Prioriteringsmeldingen.
– Vi må vurdere hvilken nytte behandlingen har for pasienten, hvor alvorlig sykdommen er og hvor mye behandlingen koster eller hvor mye vi sparer. Dette vurdere vi hver for seg, og Beslutningsforum veier disse opp mot hverandre. Mest krevende nå er at vi får en dokumentasjonspakke fra firmaene, som viser effektdokumentasjonen, og den opplever vi blir mer sparsom med de nye teknologiene. Det kan det være fornuftige grunner til, andre ganger er det vanskelig å si hvorfor disse er vanskelige å vurdere for oss, sier han.
Færre pasienter i studiene kan være én grunn, men også etiske årsaker, sier han.
– Det vi også opplever er at disse studiene får midlertidig godkjenning i EMA. De godkjenner medisinene på bakgrunn av studier som er gjort på tidligere fase enn før, de fungerer godt i forhold til bivirkningene. Da vil den dokumentasjonen sendes videre til oss, som skal gjøre metodevurdering, og det er da utfordringene kommer. Ikke fordi kvaliteten er dårlig, men fordi den ikke sier like mye som vi er vant til fra før, sier Andreassen.
Han bekrefter at tid er en utfordring.
– Vi bruker de 180 dagene vi har på oss, og vel så det, og det jobber vi for å få ned. Men det handler om vår ressurskapasitet. Det handler også om tiden det tar for industrien å sende inn sin dokumentasjon.
Han sier at Legemiddelverket bør bli bedre til å velge ut hvilke saker de skal bruke tid på, slik at de kan behandle disse enklere og raskere. Her kan europeisk samarbeid, og nordisk samarbeid, gjøre at man kan dele på arbeidsbyrden og ikke gjøre unødvendig dobbeltarbeid.
Styrke testkapasiteten og finne nye betalingsløsninger
Jan Frich, viseadministrerende direktør i Helse Sør-Øst, mener en styrking av kapasiteten innen diagnostikk blir viktig fremover, med tanke på persontilpasset medisin. Han påpekte at det jobbes med å ruste opp dette i sykehusene nå. Han sier at det i mangelen på dokumentasjon i ny behandling blir en glidende grense mellom etablert behandling og utprøvende behandling, og viste i likhet med Karita Bekkemellem (i videoen) til IMPRESS-studien.
– Jeg hørte legemiddelindustrien nevne IMPRESS, som er en stor plattform for å prøve ut utprøvende behandling og samle dokumentasjon. Det er positivt å høre at industrien er med på dette, og vil bidra. Det har vi ønsket oss, at vi kan stå sammen for å bli bedre, sa Frich.
Også Frich mener industrien må levere dokumentasjon raskere.
– Jeg er enig i at vi skal prøve alt vi kan for å få saksbehandlingstiden ned, men noen ganger er det vårt system som er årsaken, men en god del ganger er det også industrien som ikke sender dokumentasjon. Så vi venter og venter på dokumentasjon, som kanskje ikke finnes. I noen av disse studiene er det kanskje 10-15 pasienter, sier Frich.
På spørsmål fra ordstyrer Siri Lill Mannes svarte han også på behovet for nye pris- og betalingsløsninger.
– Ja vi må lage forutsigbare finansieringsløsninger, slik at industrien blir mer på en løsning. Der må vi lage en ny modell for finansiering. Det blir en viktig nyskaping.
Politisk enighet
Tuva Moflag fra Arbeiderpartiet og Marianne Synnes fra Høyre var enige om det meste da de diskuterte temaene i en paneldebatt mot slutten av møtet. Blant annet er de helt enige om at de må se på det jurist Marianne Hammer tok opp, nemlig at pasienter i praksis har fått redusert sin rett til individuell vurdering fordi lovverket er så vanskelig å forstå.
– Vi må vurdere å endre lovteksten på det som går på pasientrettigheter. Dette er interessant for oss å se videre på, vi som tross alt er lovgivere, sa Moflag.
Hun mener evalueringen av Nye metoder og Beslutningsforum kommer sent, men godt.
– I fjor ble Beslutningsforum lovfesta. Vi ønsket at Beslutningsforum skulle evalueres før det ble lovfestet. De legger blant annet i for stor grad vekt på gruppetenkning. Hvis en kvinne på 30 år får en kreftform som vanligvis rammer menn over 75, blir den i systemet ikke funnet kostnadseffektiv. Og vi får stadig flere tilbakemeldinger om det med pris, at den delen vektes for tungt. Det gjelder ikke bare kreftpasienter. Innen MS er standardbehandlingen en gammel kreftmedisin. Det er helt fint hvis det fungerer, men problemet er at vi ikke vil betale for ny medisin til de som ikke har nytte av den gamle medisinen. Da har det gått for langt. Det handler om samspillet mellom pris og individuell vurdering, og det handler om at vi gjør prioriteringer ut fra hvordan dette påvirker sykehusbudsjettene. Hun som ikke får MS-behandlingen må nå få hjemmetjeneste og kan ikke lenger jobbe, sier Moflag, som mener dette bør tas med i det store regnestykket.
Marianne Synnes i Høyre er enig.
– Med evalueringen av Nye metoder kan vi se på nye ting som gjør at vi får til et bedre system likevel. Off label-behandling, at ikke alle vurderinger gjøres på gruppenivå, og at vi skal implementere persontilpassa medisin. Det kommer til å bli krevende, men det må vi politikere også ta innover oss. Og så syns jeg det var et godt forslag fra Tuva om å se hele samfunnsregnskapet når man tar disse avgjørelsene.
Hege Edvardsen, seniorrådgiver i LMI, er fornøyd med møtet og alle innspillene som kom.
– Både vi i industrien og det offentlige må ta ansvar for å samarbeide bedre, og komme opp med gode løsninger som gjør at pasientene får raskere og bedre tilgang til de innovative medisinene som utvikles av industrien. En innovasjon som ikke tas i bruk er av liten verdi både for pasientene, samfunnet og for industrien, vi må derfor sammen finne løsninger som ivaretar både et bærekraftig helsevesen og næringsinteressene til en av de næringene Norge skal bygge sin fremtid på. Tilgang handler om mer enn bare pris, og industrien ønsker å være en samarbeidspartner både innen kliniske studier, pasienters tilgang til compassionate use og ved innføring av legemidler i standard pasientbehandling, sier Edvardsen.
